エロスルファーゼ アルファ
エロスルファーゼ アルファ（Elosulfase alfa）はムコ多糖症IV-A型（モルキオ症候群）の治療に用いられる医薬品である。遺伝子組み換えによって合成されるN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）であり、モルキオ症候群への酵素補充療法に用いられる。商品名ビミジム。
| 臨床データ | |
|---|---|
| 販売名 | Vimizim |
| Drugs.com | Multum Consumer Information |
| 胎児危険度分類 |
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| 法的規制 |
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| 識別 | |
| CAS番号 | 9025-60-9 |
| ATCコード | A16AB12 (WHO) |
| IUPHAR/BPS | 7392 |
| ChemSpider | none |
| 化学的データ | |
| 化学式 | C5020H7588N1364O1418S34 |
| 分子量 | 110.8 kg/mol |
米国で2014年2月に認可された[1]。日本では2014年12月に承認された[2]。
エロスルファーゼ アルファは酵素補充療法に用いられる医薬品であり、2014年の臨床研究で若年のモルキオ症候群A型患者に対して効果があることが示された[3]。この治療は呼吸器症状、日常生活動作、成長等に有効性を示す事が2015年の論文で示されている[4]。
警告
- 急性輸注反応に関する重篤なアナフィラキシー反応が発現する可能性がある。
- 急性熱性または呼吸器疾患のある患者では、過敏症反応により症状の急性増悪が起こる可能性がある。
効能・効果
ムコ多糖症IVA型[5]
出典
- “FDA approves Vimizim to treat rare congenital enzyme disorder”. Food and Drug Administration (2014年2月14日). 2015年2月19日閲覧。
- “新薬14製品が承認 8製品が難病等患者数の少ない疾患向け”. ミクス (2014年12月26日). 2015年2月19日閲覧。
- Hendriksz, C. et. al (November 2014). “Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study”. Journal of Inherited Metabolic Disease 37 (6): 979-990. doi:10.1007/s10545-014-9715-6.
- Hendriksz, C. et. al (February 2015). “Multi-domain impact of elosulfase alfa in Morquio A syndrome in the pivotal phase III trial”. Molecular Genetics and Metabolism 114 (2): 178–185. doi:10.1016/j.ymgme.2014.08.012.
- “ビミジム点滴静注液5mg 添付文書”. PMDA (2021年1月). 2021年11月29日閲覧。
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