パチシラン

パチシラン(Patisiran)は、家族性アミロイドポリニューロパチーの患者の多発性神経炎（ポリニューロパチー）の治療のために用いる医薬品である。家族性アミロイドポリニューロパチーは、世界で約5万人が罹患していると推定されている致死性の希少疾患である[1]。オンパットロ(Onpattro)の商標名で販売されている。

臨床データ
販売名 Onpattro
Drugs.com monograph
ライセンス US Daily Med:リンク
胎児危険度分類
  • US: N
    法的規制
    投与経路 点滴静脈注射
    識別
    CAS番号
    		 1420706-45-1
    ATCコード N07XX12 (WHO)
    DrugBank DB14582
    UNII 50FKX8CB2Y
    KEGG D11116
    別名 ALN-18328
    化学的データ
    化学式C412H520N148O290P40
    分子量13,424.39 g·mol−1

    アメリカ食品医薬品局(FDA)に承認された初めてのsiRNAベースの医薬品であり、また同局がこの症状の治療のための医薬品を承認したのも初めてである[1]。遺伝子サイレンシング薬であり、トランスサイレチンの異常形の生産を阻害する。

    パチシランは、アルナイラムによって開発、販売されている。FDAは、これをファースト・イン・クラス（画期的医薬品）と見做している[2]。

    希少疾病用医薬品であり、FDAにおいて、優先承認審査（ファーストトラック）及び優先審査の適用対象となった。また新規の作用機構と治療対象の症状の希少性から、画期的治療薬とされている[3][4]。2018年8月には、アメリカ合衆国及び欧州連合で、医療目的での使用が承認された[5][6]。年間当たりの費用は、34.5万ドルから45万ドルである[7]。日本では、初のRNAi治療薬、アルナイラムの最初の製品として、2019年6月に厚生労働省から承認された[8]。

    出典
    1. “New Kind of Drug, Silencing Genes, Gets FDA Approval”. The Wall Street Journal. (2018年8月10日). https://www.wsj.com/articles/fda-approves-first-drug-based-on-gene-silencing-research-1533923359 2018年8月10日閲覧。
    2. New Drug Therapy Approvals 2018 (PDF). U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Report). January 2019. 2020年9月16日閲覧。
    3. "FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease" (Press release). U.S. Food and Drug Administration (FDA). 10 August 2018. 2018年8月11日閲覧。
    4. “FDA OKs Patisiran (Onpattro) for Polyneuropathy in hAATR”. Medscape. WebMD (2018年8月10日). 2018年8月10日閲覧。
    5. “Drug Approval Package: Onpattro (patisiran)”. U.S. Food and Drug Administration (FDA) (2018年9月7日). 2020年9月2日閲覧。
    6. “Onpattro EPAR”. European Medicines Agency (EMA). 2020年9月2日閲覧。
    7. “Rare-Disease Treatment From Alnylam to Cost $450,000 a Year”. Bloomberg (2018年8月10日). 2018年8月11日閲覧。
    8. Alnylam Japanプレスリリース

    外部リンク
    • “Patisiran”. Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine. 2020年6月4日閲覧。
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